（Anvisa）は今週、急性骨髄性白血病（AML）の治療薬を承認した。ライダプト（ミドスタウリン）は、悪性度の高いタイプの AML に対する新薬開発のない 25 年間の空白期間に終止符を打ちました。
Rydaptは、新たにAMLと診断され、3型チロシンキナーゼ変異を有する成人患者の治療に適応されている。
「この薬の登場は、長年選択肢が限られていた患者を対象とした先駆的治療法として、適切な進歩を示しています」とブラジル・ノバルティス・オンコロジアのゼネラルマネージャー、アレクサンドル・ジビム氏はコメントしている。
Anvisaが開示したように、この薬剤は、完全奏効を示した患者に対して、高用量のシタラビンとの強化療法および単剤療法の維持段階において、シタラビンおよびダウノルビシンによる従来の導入化学療法との併用が適応とされる。
適切な治療がなければ、FLT3+ AML の予後は悲惨であり、最も悪性度の高いタイプの白血病の 1 つと考えられています。 Rydapt の結果は、化学療法単独と比較して、全生存期間が大幅に改善され、死亡リスクが 23% 減少したことを示しました。
AML は、まれで進行性の血液および骨髄のがんです。国立がん研究所（INCA）の推計によると、2018年から2019年の間に、男性で5,940人、女性で4,860人が新たに白血病と診断されるだろう。これらの患者の約 3 分の 1 には、FLT3 遺伝子に変異があります。
この薬は今年の最終四半期にブラジルに到着する予定だ。
こちらもお読みください:
