（ Anvisa ）は今週金曜日、1日、がん治療のための新しいCAR-T細胞遺伝子治療製品の登録を承認した。これは製薬会社ヤンセン・シラグ社の薬「カルヴィクティ」です。
この治療は、このタイプのがんに適応されているこれまでの 3 つの治療法で治療が奏効しなかった多発性骨髄腫患者を対象としています。
多発性骨髄腫は、抗体を産生し骨髄に存在する白血球の一種である形質細胞のまれながんです。
この疾患は、これらの細胞が制御不能に増殖し、骨髄内に異常で未熟な形質細胞が生じることを特徴としています。
これらの細胞が悪性（がん）になると、感染から体を守ることができなくなり、腎臓、骨、血液系に影響を与える問題を引き起こす可能性のある異常なタンパク質を生成します。
個別療法
新しい薬は個別化された方法でがんを治療します。
患者の T 細胞は専門の医療サービスで収集され、認定された製造センターに送られ、そこで遺伝子組み換えが行われます。これは、これらの T 細胞が癌細胞を標的にして殺すように指示する特定のタンパク質を含む新しい遺伝子を組み込むのに役立ちます。
これにより、BCMA 発現細胞が除去され、がん細胞が除去されます。
Anvisa によると、この製品の安全性と有効性は、少なくとも 3 種類の治療を受けており、最後の化学療法レジメン中またはその後に疾患が進行した多発性骨髄腫患者 97 名を対象とした多施設臨床試験を通じて評価されました。
研究の結果、患者の97.9％が治療に肯定的に反応し、がん細胞の非存在を測定し、臨床状況が安定していることを示すパラメータを満たしていることが示された。